[코아스템켐온] 주담통화 5편 - 22610

 

안녕하세요, 바뭉바입니다.

 

마지막 환자 등록이 늦어지는데, 지난 주담통화에서 7~8월 경 완료될 것이라 한 부분 확인 차 추가 진행했습니다.

관심 있으신 분들은 참조 바랍니다.

 

 

 - 빨간색 : 바뭉바 질문

 - 파란색 : 주담 답변

 - 초록색 : 바뭉바 생각, 정리

 

 

1. 지난 4월 문의했을 때, 8월에 등록완료 되는 것으로 확인했는데 현재 분위기는 어떤가?

 

IR문의 4부 - 220407

 

 - 환자 등록은 계속 진행되고 있다. 마지막 업데이트는 100명 선에서 머물러 있고, 일부 환자가 지속 탈락되고 있다. 당사가 말 바꾸는 부분은 죄송하다. 작년 연말, 올해 3월, 올해 8~9월로 계속 지연되고 있다. 

 

 - 현 단계에서는 어느 정도로 전망되나?

 

 - 올해 말까지도 보고 있다.

 

 - 올해 말 계획이 되더라도, 기존 환자가 탈락 문제가 또 발생한다면?

 

 - 그걸 감안해서, 연말로 계획하고 있는거다.

 

 - 탈락이라는 게, 어떤 사유로 되는지? 

 

 - 통상 다른 약물의 임상기간은 6개월인데, 본 임상은 기간이 1년이다 보니 중도 탈락하는 분들이 있다. 사망은 사망데이터로 들어가는거고, 환자가 동의를 철회하는 경우 임상에서 아웃된다. 경구용 알약 또는 주사라면 조금 다르겠지만, 환자 입장에서 치료제가 척수에 투여되는 것이다 보니, 본인이 위약품에 들어갔다고 느끼거나, 개인적인 사유 등으로 진행이 더디다.

 

 - 그렇다면 작년 3월 임상 처음 시작을 했으니, 초기 등록된 환자의 데이터는 종료... 아 종료는 안되겠구나, 1년 6개월이니

 

 - 종료는 되고 있다, 한명씩.

 

 - 보수적으로 봤을 때 올해 말까지는 봐야된다는거고?

 

 - 그렇다.

 

 

 

2. 뉴로나타-알 연간 생산 캐파가 500라트이고, 보통 1인당 2사이클 돌리면 250명으로 들었는데, 차후 생산라인 증축하면 미국 수요도 충분히 대응 가능하다고 들었다. 증축 기준으로 하면 몇 명 기준으로 제조할 수 있는가?

 

 - 아직 확정되지 않았다. 이유는 기존 줄기세포 치료제 이외에도 세포외소포체 EV라고 하는 줄기세포 부산물 시장이 많이 커지고 있다. 당사에 그 부분에 대한 기술이 있어서 그 부분도 치료제 등 개발 초기단계라 새로 짓는 공장에 생산 라인 추가 여부 검토를 하고 있다. 이 부분이 확정이 되어야 공표를 할 수 있다.

*세포외소포체(EV)

 

 - 그런데 현지 기준 250명이면, 어차피 250명 각각 골수를 채취해야 하니, 그 분들이 결국 한국에 모두 방문해야 하는건 아닌가? 내국인이든 외국인이든.

 

 - 아니다, 해외에서 척수 투여를 할 수 있다면 골수 채취가 가능해서 한국으로 보낼 수 있다.

 

 - 그것을 받고 한국에서 약을 제조한다?

 

 - 그렇다.

 

 

 

3. 지난 번 환자 연간 투약 비용을 문의했었는데, IR자료를 참조 하라고 답변 받았다.

 

 - 연간 투약 비용이라는 기준은 따로 없다. 보통 맞는다고 하면 한 싸이클, 투샷을 맞는건데 이 경우 대략 5천 만원 정도 비용이 소요된다. 연간이라도 3개월 마다 맞거나, 2개월 마다 맞거나 환자마다 상황이 모두 다르다. 한 번 투여하고 추가로 하지 않을수도 있고.

 

 - 그럼 한 사이클 투샷이라면 평균 얼마 정도인가?

 

 - 한 사이클에 3달 정도이다. 타이트하게 하면 2달 정도이긴한데, 경과를 보통 보고 싶어하는 경우가 많아 3개월 정도로 보면 되겠다.

 

 - 3개월에 투샷이면, 1달 반에 1샷이다?

 

 - 그렇게 볼 수 있겠다.

 

 - 근데 대표이서 서한 3번 부문에 뉴로나타-알의 미국 시장가치는 연간 40만 달러라고 되어 있는데, 현재 투약 비용과 괴리가 좀 심한 게 아닌지?

 - 국내와 해외 약가 차이가 너무 많이 난다고 이해하고 답변하겠다. 케미컬 약가의 경우는 국내/해외가 10배가 차이난다. 당사가 굉장히 보수적으로 측정하여 5배 정도로 본 것이다. 왜냐하면 해외에서는 FDA가 권고하는 임상은 5회 투여이기 때문에, 5회 기준 그 정도 비용으로 보고 있다.

 

 - 사업보고서 1Q22는 3.3억인데, 1사이클 4~5천만원이면 8명 정도 밖에 안됐다는 것 아닌가? 생각보다 너무 적은데?

 

 - 거기 매출이 잡힌 것은 최종 판매가액이 아니지 않나. 생산 단가가 있겠고, 직판은 환자에게 하는 게 아니지 않나. 5천만원은 병원에서 발생하는 비용이고, 당사는 그보다 적은 금액으로 제공하지 않겠나. 생산단가는 그보다 훨씬 낮다.

 

 - 그렇다면 3.3억에 대한 판매분이 몇 싸이클에 대한 내용인지는 공개하기 어렵겠다?

 

 - 그렇다.

 

 

 

4. 21년 1월 MGH 긴급 임상으로 투여를 했었는데, 그 결과가 지금쯤이면 나왔을건데, 내부적으로 긍정적인 결과가 나왔는지?

 - 그건 결과를 기대하고 투여한 실험이 아니다. 단순히 사용목적 승인으로 투여를 한 것이고, 그것을 실험용 데이터로 사용하기 위한 것은 아니다.

 

 - 본인도 그것은 알고 있다. 약을 투여를 했으면, 이게 진행됨으로 홍보 효과가 있다고 보도자료로 나와있다. 그러나 실질적으로 지연율이라는 게 부족하다면, 오히려 역효과가 난다는 게 본인 우려사항이다. 단순히 투여를 했다 하고 끝인건지, 그것으로 무언가 홍보효과가 실제로 발생하고 있는건지 궁금하다. 

 

 - 그 부분은 "했다" 하고 끝이라고 보는 게 맞을 것이다. 왜냐하면 임상 시험을 신청해서 결과를 받기 위해 그것을 한 게 아니고, 단순히 환자가 개인적으로 병원을 통해 당사에 요청하여, 당사가 승인한 것이다. 그것으로 그 환자가 경과가 좋다해서 그것을 어딘가 발표할만한 내용은 아니다.

 

 - 좋은쪽이든 나쁜쪽이든 결과에 대한 추적을 한 게 아니고, 홍보효과는 사실상 기대할 수는 없는 것이다. 사실 자체만 있는거니까?

 

 - 그렇다.

 

 - 감사하다. 

 

 

 

■ 중간 결론

 

당초 생각보다 거의 1년 딜레이가 되었다. 투자를 집행하면서 나름 투자 기간을 최소화 하고자 계획했는데, 초기보다 약 9개월 가량 늘어졌다. 애초에 작년 말까지는 아니더라도, 올해 3월 정도에는 완료될 것으로 봤는데 근 9개월이 미뤄지네.

 

이 부분은 코아스템 임상 3상 논문에서도 확인할 수 있다.

https://trialsjournal.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13063-022-06327-4

Efficacy and safety of Lenzumestrocel (Neuronata-R® inj.) in patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALSUMMIT study): stud

 

 - 타임테이블 추가 수정

 

추가로 MGH 응급 임상 승인에 대한 후일담이 개운치 못하다.

 

약물에 대한 지연효과가 만약 있었다면(그게 뉴로나타-알이 되었든, 병용 투여를 한 다른 약물이 되었든) 대대적으로 홍보를 할 수 있는 찬스일 것이다. 임상3상과 아무 연관이 없더라도, 실제 뉴로나타-알은 국내에서 시판되고 있는 약이니, 해당 환자의 투약 결과를 어떤 식으로든 추적했어야 했다. 내가 사장이라면 추적했을 것이다.

 

각 결과에 대해 아래와 같이 가정을 해보자. 뉴로나타-알 단독 투약이든, 병용이든 상관없다.

 

 1안 : 환자가 별 다른 데이터가 나오기 전에 사망했다.

 - 이미 병증이 상당부분 진행되어 약효를 받을 수 없는 상황이었다. 사실 그대로 해명을 할 수 있다.

 

 2안 : 유의미한 지연율(시장이 좋아할만한)이 관측되었다.

 - 그대의 맑은 눈동자에 치얼스! 파티가 열린다. 보도자료도 미사여구를 한껏 잡아넣어 발행한다. "임상3상의 신뢰성을 한층 더 공고히 했다.", "미국 루게릭병을 정복한 K치료제가 한국에서 시판되고 있다?!"

 

 3안 : 유의미한 지연율이 관측되지 못했다.

 - 없던 일로 치부하자. 애초에 임상3상과는 아무런 연관이 없다. 우리 약만 사용한 건 아니니까 말이다.

 

물론 투여조건이 임상 설계와 현격히 다르니, 좋은 결과가 나오더라도 이걸로 세상 구한 것마냥 호들갑 떨일은 없지만, 적어도 엣헴! 할 만한 일은 없었다 정도로 추정할 수 있지 않을까. MGH 긴급임상에는 몇 명에게 몇 싸이클을 투여한 것일까.

 

 

판단은 잠시 보류한다.